红网时刻新闻9月25日讯（记者 李雅婷 通讯员 苏小琴 姚家琦）9月24日是世界非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）关爱日。当日，在湖南省儿童医院复诊的10岁男孩鑫鑫（化名）传来好消息：经检查，孩子各项指标恢复良好，再用三次药即可进入停药观察阶段。这一转机，得益于aHUS治疗药物依库珠单抗纳入医保后大幅降价。自2024年1月1日起，该药从每支19000元降至2510元，经医保报销后，患者自付部分每支仅需数百元。目前，湖南已有12名aHUS患儿通过规范治疗重获新生希望。

一场普通的感冒或腹泻都可能成为诱发aHUS的导火索，病情进展迅猛，“这个病来得太快，治疗窗口期短，确诊困难，有些孩子因无法及时获得有效治疗而面临死亡或终身透析的风险。”湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科副主任医师张翼表示。

湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科副主任医师张翼为鑫鑫检查身体情况。

aHUS全球患病率约为7/100万，已被纳入我国首批罕见病目录。这是一种由补体系统功能异常导致的全身性血栓性微血管病，起病急、进展快、诊断难，常被称为“幽灵病”。其典型特征包括微血管溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤，传统治疗手段效果有限，急性期死亡率高达25%，近半数患儿可能在3年内发展为尿毒症甚至死亡。

家住娄底的10岁男孩鑫鑫一年前在湖南省儿童医院确诊非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），幸运的是，随着药品的降价，孩子得到了及时有效的治疗。“以前一支药近两万元，一个月要用好几支药，对我们普通家庭来说简直是天文数字，想都不敢想。”鑫鑫爸爸说，“现在药价降了，医保还能报销，大大减轻了我们家的经济负担！”

张翼介绍，《中国儿童非典型溶血尿毒综合征诊治专家共识（2023版）》建议临床诊断为aHUS的儿童将依库珠单抗作为一线治疗，早期使用。依库珠单抗是一种精准的C5补体抑制剂，能直接阻断aHUS的关键致病环节。临床数据显示，急性期患者使用后，仅需两周左右即可观察到血小板计数的显著改善，不仅能大幅降低急性期死亡率，更能有效阻止肾功能恶化，降低远期尿毒症的发生率。

据悉，自2024年年初执行新医保价格以来，湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科已为12名aHUS患儿规范应用了依库珠单抗治疗。孩子们的生命轨迹因此改变，不仅度过了急性危险期，更拥有了避免尿毒症、回归正常生活的长期希望。“价格的下降，为更多患儿迎来希望。”张翼感慨，“作为医生，我们可以为确诊的aHUS患儿提供更好的治疗，这不仅是医学进步的福音，更是民生关怀的体现，希望更多的罕见病患儿能够被看见。”